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Aclaraciones sobre medicamentos huérfanos

¿Qué son los medicamentos huérfanos?

Los medicamentos huérfanos son aquellos que se benefician de unas especiales medidas legislativas y fiscales, que tienen por objetivo estimular a la industria farmacéutica para que los investigue, desarrolle y comercialice, ya que sin estos incentivos es muy poco probable que sean investigados, al tener una rentabilidad muy baja, porque están destinados al diagnóstico, prevención o tratamiento de patologías o enfermedades raras (con riesgo para la vida o de carácter muy graves, que afectan a menos de 5 de cada 10.000 personas en la Unión Europea).

¿Todos los medicamentos usados en enfermedades raras son medicamentos huérfanos?

No. Hay enfermedades raras que son tratadas con medicamentos que no tienen la calificación de huérfanos y que están comercializados por los procedimientos generales.

¿Por qué se designa a un medicamento como huérfano?

El proceso se inicia con la identificación de las enfermedades que puedan ser calificadas, por sus características, como raras, porque sólo medicamentos encaminados a su tratamiento pueden optar a la calificación de huérfanos.

En la Unión Europea, la designación de un medicamento como huérfano se basa en los criterios establecidos en el Reglamento de la CE nº 141/2000) y el organismo responsable de su desarrollo y puesta en práctica es la Agencia Europea del Medicamento (EMEA) a través de su Comité de Medicamentos y Productos Huérfanos (COMP), que es el encargado de evaluar y aceptar las peticiones para la calificación de estos medicamentos.

¿Cúando puede obtenerse la calificación de medicamento huérfano?

Puede obtenerse en cualquier momento a lo largo del desarrollo de un producto, siempre que se presente una adecuada argumentación científica que pruebe que el medicamento está encaminado al tratamiento de una enfermedad rara.

¿Cómo puede obtenerse la calificación de medicamento huérfano?

Para que un medicamento sea calificado como huérfano por la Unión Europea, el laboratorio responsable de su producción debe solicitar su calificación a la EMEA.

Esta solicitud es evaluada por el Comité de Medicamentos y Productos Huérfanos (COMP), en función de criterios de calidad, seguridad (perfil toxicológico) y eficacia, que deben exigirse, como para cualquier otro medicamento, para garantizar la seguridad y atención adecuada de las personas afectadas.

¿Qué criterios objetivos deben cumplir los medicamentos candidatos?

Para que un medicamento sea declarado huérfano, su promotor tiene demostrar que su producto cumple los siguientes criterios:

  1. Se destina al diagnóstico, prevención o tratamiento de una afección que ponga en peligro la vida o conlleve una incapacidad crónica y que no afecte a más de cinco personas por cada diez mil en la UE en el momento de presentar la solicitud; o se destina al diagnóstico, prevención o tratamiento, en la UE, de una afección que ponga en peligro la vida de o conlleve grave incapacidad, o de una afección grave o crónica y que resulte improbable que, sin incentivos, la comercialización de dicho medicamento en la UE genere suficientes beneficios para justificar la inversión necesaria.

  2. No existe ningún método satisfactorio autorizado en la UE, de diagnóstico, prevención o tratamiento de dicha afección, o que, de existir, el medicamento aportará un beneficio considerable a quienes padecen dicha afección.

¿Qué ventajas e incentivos obtienen los medicamentos huérfanos?

La designación como huérfano en la Unión Europea incluye una serie de incentivos, exenciones y ayudas científicas y económicas, unos se disfrutan antes y otros después de su eventual autorización:

  • Exclusividad comercial durante 10 años, a partir de su comercialización

  • Asesoramiento técnico por parte de la EMEA para la confección de protocolos de ensayo clínico

  • Acceso directo al procedimiento centralizado para solicitar autorización de comercialización

  • Reducción de algunas tasas fiscales para las actividades relacionadas con la administración

  • Subvenciones para investigación

¿Dónde se puede consultar la relación de medicamentos huérfanos?

Una vez aprobado como tal, el medicamento huérfano, es inscrito en el “Registro Comunitario de Medicamentos Huérfanos” de la EMEA. En este registro figuran actualizados diariamente el nombre del producto, el número de serie en la Unión Europea, las indicaciones de uso, el nombre del fabricante y/o distribuidor y la fecha de calificación como medicamento huérfano (http://www.ema.europa.eu/).

¿Cuál es la situación en España?

Según información del Ministerio de Sanidad, Política Social e Igualdad, a 30 de diciembre de 2010, en España están financiados y disponibles 50 de los 61 medicamentos huérfanos o para enfermedades raras autorizados en Europa (El resto no ha solicitado su autorización en el territorio español).

¿Cómo se comercializa un medicamento huérfano?

Que un medicamento reciba la designación de huérfano no garantiza su uso en la condición designada, ni implica, necesariamente, que el medicamento cumpla con los requisitos de calidad, eficacia y seguridad que se exigen a todos los fármacos para autorizar su posterior comercialización. Sólo cuando el laboratorio farmacéutico titular del medicamento presenta la solicitud de comercialización, pueden evaluarse dichos criterios. Y sólo si los cumple, recibirá la autorización y podrá ser comercializado.

¿Cómo se accede a los medicamentos huérfanos?

La calificación de medicamento huérfano no supone ningún condicionamiento de tipo administrativo adicional, a la hora de su prescripción por parte del médico. En la práctica clínica, en Andalucía, al igual que en el resto de España, se puede disponer de medicamentos huérfanos de diferentes maneras:

  1. Medicamentos comercializados en nuestro país:

    Se pueden adquirir a los laboratorios proveedores desde los centros hospitalarios, a través de los cauces habituales establecidos para cualquier otro medicamento.

  2. Estos casos no podrían considerarse huérfanos, en sentido estricto, ya que no presentan ningún tipo de problema para su disponibilidad comercial y su dispensación a los pacientes.

  3. No comercializados en nuestro país, pero comercializados en cualquier otro:

    Se dispone de ellos mediante los mecanismos establecidos para la adquisición de medicamentos extranjeros, a través del Ministerio de Sanidad, Política Social e Igualdad, que autoriza su importación.

    Tampoco los medicamentos incluidos en este apartado supondrían en la práctica clínica un problema de disponibilidad para su dispensación a los pacientes.

  4. Medicamentos huérfanos en fase de investigación:

    En estas fases, el acceso se puede hacer a través de la inclusión del paciente en un ensayo clínico, si hay alguno en realización. Al igual que con cualquier otro fármaco en investigación, los pacientes deben cumplir los criterios de inclusión establecidos en los protocolos del ensayo.

    Otra forma de disponer del medicamento en fase de investigación, al margen de un ensayo clínico, es solicitando al Ministerio de Sanidad, Política Social e Igualdad la autorización para acceder por el procedimiento de " Uso compasivo de medicamentos en investigación", que viene regulado en el Real Decreto 1015/2009, de 19 de junio, "por el que se regula la disponibilidad de medicamentos en situaciones especiales".

Última revisión:  23/10/2012

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